Klinische studies: Hoe je nepnieuws van echte feiten kan onderscheiden
Ben je afhankelijk van medicijnen of andere medische hulpmiddelen en wil je meer weten over de wetenschappelijke achtergrond ervan? Er zijn veel klinische onderzoeken naar medicijnen en medische hulpmiddelen - maar wat is er eigenlijk zo bijzonder aan klinische onderzoeken en hoe kun je onderscheid maken tussen kwalitatief goede en kwalitatief slechte onderzoeken?
Wat zijn klinische proeven?
Er wordt een fundamenteel onderscheid gemaakt tussen interventionele en niet-interventionele studies. Niet-interventionele onderzoeken zijn observationele onderzoeken zonder enige interventie van de onderzoekers. Omdat de behandelende artsen geen instructies krijgen over hoe ze hun patiënten moeten behandelen, documenteren niet-interventionele onderzoeken altijd de routinematige behandeling voor een specifiek ziektebeeld.
Klinische studies daarentegen zijn interventiestudies. Ze zijn ontworpen om informatie te verzamelen over de werkzaamheid, verdraagbaarheid en veiligheid van therapeutische maatregelen, bijvoorbeeld een nieuw medicijn. De veiligheid van dergelijke studies wordt gegarandeerd door verschillende richtlijnen en wetten en ze worden goedgekeurd door de ethische commissies van de respectieve onderzoeksinstellingen, bijvoorbeeld de betrokken universiteiten of ziekenhuizen.
Interventiestudies worden onderverdeeld in vier fasen:
- Fase I trials: kleine onderzoeken waarin de nieuwe behandeling voor het eerst wordt gebruikt bij gezonde vrijwilligers om de verdraagbaarheid en veiligheid te testen
- Fase II-onderzoek: het nieuwe geneesmiddel wordt voor het eerst gebruikt bij ongeveer 100 tot 300 patiënten om de optimale dosering te bepalen en de eerste gegevens over de werkzaamheid te verkrijgen.
- Fase III-studies: grote studies waarbij patiënten die de nieuwe therapie krijgen, worden vergeleken met een controlegroep om de werkzaamheid en verdraagbaarheid te testen
- Fase IV-studies: als het geneesmiddel al op de markt is, om de nieuwe behandelingsmethode opnieuw te onderzoeken en de bijwerkingen beter te beoordelen.
Klinische studies helpen dus om de zorg voor zieke mensen te verbeteren. Het uitvoeren van dergelijke studies is echter erg duur en wordt vaak uitgevoerd door de fabrikanten van de medicijnen of medische hulpmiddelen.
Welke soorten onderzoeken zijn er?
Het type onderzoek hangt af van de betreffende onderzoeksvraag, d.w.z. wat u wilt onderzoeken of bewijzen. De volgende studietypen spelen een belangrijke rol bij het testen van de werkzaamheid van een nieuwe therapie door middel van een klinische trial:
- Gerandomiseerd: Deelnemers aan de studie worden willekeurig toegewezen aan groepen. Dit is nodig zodat alleen het effect van de medicatie vergeleken kan worden en er geen andere factoren van invloed zijn op het resultaat.
- Gecontroleerd: Eén groep deelnemers krijgt het nieuwe medicijn dat getest moet worden (verum) en de andere groep krijgt een gewoon medicijn of de huidige standaardbehandeling.
- Placebo-gecontroleerd: Eén groep deelnemers krijgt het verum (het echte, actieve medicijn) en de andere groep krijgt een placebo (een geneesmiddel dat geen werkzame stof bevat). Hierdoor kunnen de onderzoekers elk voordeel dat wordt waargenomen in de deelnemersgroep met het verum toeschrijven aan het nieuwe medicijn en niet aan andere beïnvloedende factoren.
- Dubbelblind: noch de arts noch de patiënt weet of de therapie een placebo/controlebehandeling of het verum is.
Gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken zijn geschikt om het effect van een geneesmiddel of medisch hulpmiddel te testen. Vragen als: "Is het nieuwe medicijn beter voor de behandeling van ziekte XY dan de vorige standaardtherapie?" worden bijvoorbeeld behandeld.
De randomisatie van gecontroleerde interventiestudies zorgt ervoor dat de resultaten vergelijkbaar en zinvol zijn, omdat de deelnemende patiënten vergelijkbare ziektespecifieke kenmerken hebben.
Kort uitgelegd!
Heb je ooit gelezen dat het resultaat van een klinische studie statistisch significant is?
In een klinische trial wordt bijvoorbeeld onderzocht of het nieuwe medicijn daadwerkelijk zo effectief is als wordt aangenomen. Een statistisch significant resultaat betekent dan dat het waargenomen effect tussen de deelnemersgroepen, waarbij de ene groep het nieuwe geneesmiddel krijgt en de andere groep het placebo of de standaardtherapie, niet toevallig is opgetreden, maar dat er inderdaad een effect van het nieuwe geneesmiddel mag worden verondersteld. In dit geval kan dus geconcludeerd worden dat het nieuwe medicijn over het algemeen effectief is.
5 tips om niet in fouten te trappen
Nu weet je wat klinische proeven zijn en kun je meer te weten komen over de wetenschappelijke achtergrond van medicijnen en andere medische producten. Soms kan het echter moeilijk zijn om de kwaliteit van een klinisch onderzoek te beoordelen - niet in de laatste plaats omdat er veel misvattingen en misverstanden bestaan. Hier zijn vijf belangrijke feiten over klinische onderzoeken om je te helpen klinische onderzoeken beter te beoordelen:
- Placebo-gecontroleerde onderzoeken zijn niet altijd de beste manier om de werkzaamheid van een nieuw geneesmiddel of medisch hulpmiddel aan te tonen.
Placebo-onderzoeken zijn inderdaad goed om de werkzaamheid en veiligheid van een interventie te onderzoeken. Het is echter vaak ethisch niet te rechtvaardigen om een controlegroep samen te stellen die alleen een schijnbehandeling krijgt, bijvoorbeeld als er al een bewezen effectieve therapie bestaat of als de schijnbehandeling gepaard zou gaan met pijn of schade; wie zou er immers vrijwillig een grote operatie met alle risico's van dien ondergaan, alleen maar om een schijnmedisch apparaat in te laten brengen als controlegroep? Bovendien bestaan er voor veel ziekten al goede therapieën, dus is het vaak zinvoller om de controlegroep te behandelen volgens de eerdere zorgstandaard, bijvoorbeeld om de vraag te beantwoorden "Is therapie X beter dan de eerdere standaardtherapie Y?". - Dubbelblinde onderzoeken minimaliseren vertekening in de resultaten als gevolg van de verwachtingen van de patiënt en/of de arts.
Dubbelblindering is echter niet altijd mogelijk, bijvoorbeeld omdat alleen het verum typische bijwerkingen veroorzaakt of omdat het een medisch hulpmiddel is dat zichtbaar is bij beeldvormingsprocedures zoals echografie, CT of MRI. In dit geval hebben onafhankelijke onderzoekers die de veiligheid, functie of het voordeel van het nieuwe geneesmiddel of medische hulpmiddel onpartijdig beoordelen op basis van objectieve criteria hun waarde bewezen. - Onderzoeken met slechts een paar honderd deelnemers kunnen ook zinvol zijn, omdat het aantal gevallen niet de enige belangrijke parameter in onderzoeken is.
Het aantal deelnemers aan het onderzoek heeft een grote invloed op de vraag of het zeer waarschijnlijk is dat een daadwerkelijk effect statistisch significant is. Bij een groot aantal deelnemers zijn zelfs kleine verschillen statistisch significant, terwijl bij kleine studies alleen grote verschillen statistisch significant zijn. Dit betekent dat een onderzoek met een groot aantal deelnemers alleen zeer kleine, mogelijk klinisch irrelevante verschillen als significant laat zien. Het aantal deelnemers alleen zegt dus niet altijd iets over de kwaliteit van de studie. De follow-up tijd is echter ook een belangrijke parameter van een klinische studie, die gebruikt kan worden om de effectiviteit van een therapie in de loop van de tijd aan te tonen. - De uitvalpercentages zijn over het algemeen niet hoger bij onderzoeken naar invasieve procedures dan bij farmacologische onderzoeken.
Er zijn veel redenen waarom iemand uit een onderzoek zou kunnen vallen, zoals verhuizing of verandering van arts. Een verminderde motivatie voor vervolgonderzoeken op lange termijn kan ook een factor zijn die het uitvalpercentage beïnvloedt - veel deelnemers zijn niet langer beschikbaar voor vervolgonderzoeken. Volgens schattingen is het uitvalpercentage bij klinische onderzoeken naar medicijnen en medische hulpmiddelen vergelijkbaar hoog en ligt het meestal tussen de 10 en 30%. - Investigator Initiated Trials (IIT) zijn niet altijd beter dan studies van de fabrikant - in het beste geval vullen ze elkaar aan en bevestigen ze elkaar.
IIT zijn studies die worden uitgevoerd door onafhankelijke instellingen zoals universiteiten en zijn vrij van commerciële belangen. Ze vormen een aanvulling op onderzoeken van fabrikanten naar nieuwe geneesmiddelen en medische hulpmiddelen, maar kunnen deze niet vervangen. Vooral goedkeuringsstudies moeten door de fabrikanten worden gefinancierd en geïnitieerd, omdat de bewijslast voor het voordeel van een nieuw geneesmiddel of een nieuwe procedure bij de fabrikant ligt.
Wil je deelnemen aan een klinisch onderzoek?
Door deel te nemen aan een klinische trial levert je een belangrijke bijdrage aan onderzoek. Er zijn ook voordelen voor u als deelnemer aan een trial:
- Toegang tot nieuwe behandelingen
- Grondige medische controle, onderzoek en intensieve zorg tijdens het onderzoek
De nieuwe behandeling kan echter ook minder effectief zijn dan je vorige behandeling of helemaal niet effectief. Sommige bijwerkingen van de nieuwe medicatie zijn onvoorspelbaar of je kunt in een placebogroep terechtkomen. Je moet ook regelmatig naar afspraken komen.
Neem alleen deel als het onderzoek is opgenomen in een studieregister, Je een schriftelijke bevestiging krijgt dat de resultaten zullen worden gepubliceerd en een studieprotocol wordt bijgehouden. De artsen die het onderzoek uitvoeren moeten je informeren over de voordelen en risico's van het onderzoek en vervolgens je schriftelijke toestemming vragen. Je kunt zich echter op elk moment zonder opgaaf van redenen uit het onderzoek terugtrekken.
Je moet echter eerst advies vragen aan je behandelend arts als u wilt deelnemen aan een onderzoek. Je arts kan uw huidige therapie en ziekte in de context van het onderzoek plaatsen en, indien nodig, deelname aanbevelen.